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Feu vert à un traitement novateur contre une maladie génétique rare

La thérapie par ARN interférent réduit au silence un gène défectueux.

Temps de lecture: 1 min

Le groupe américain Alnylam a annoncé avoir reçu l’autorisation des autorités américaines pour commercialiser un traitement contre une maladie génétique rare affectant les fonctions cardiaques et réduisant l’espérance de vie des personnes touchées.

La FDA, l’agence américaine du médicament, «a approuvé Onpattro» (nom commercial du Patisiran) chez l’adulte, se félicite, dans un communiqué publié dans la nuit de vendredi à samedi, la biotech basée à Cambridge (Massachusetts, nord-est), qui a développé ce traitement en partenariat avec le groupe pharmaceutique français Sanofi.

Le groupe américain précise que ce feu vert est le premier donné à un traitement d’une nouvelle classe de médicaments: la thérapie par ARN interférent (ARNi), un mécanisme naturel réduisant au silence un gène défectueux.

Le coût du traitement est néanmoins exorbitant, soit 450.000 dollars par patient par an. Les doses sont administrées en fonction du poids du malade, ce qui peut faire varier le coût par patient.

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