Médicaments orphelins: pourquoi les prix de Big Pharma sont exagérés

L’étude que publie aujourd’hui la revue Regards économiques de l’UCLouvain et que Le Soir a pu consulter en primeur va bousculer dans le milieu pharmaceutique. Elle tend à prouver que Big Pharma abuse de l’impact émotionnel des maladies rares pour fixer des prix surfaits, en gardant le secret sur ses vrais coûts de production. Démonstration avec une des autrices, Sandy Tubeuf, professeur d’économie de la santé et chercheuse à l’Institut de recherche santé et société (IRSS). Pourquoi les prix fixés pour ces médicaments rares seraient-ils exagérés ? Ce sont des maladies complexes, pour lesquelles ils n’existent aucune solution… C’est le paradoxe de la rareté des maladies rares : on dénombre 5.000 à 8.000 maladies rares, une faible proportion de la population étant atteinte par chacune d’elles ; cependant, globalement, les maladies rares touchent un total de 30 millions d’Européens. On estime qu’il y a alors 6 à 8 % de la population qui est affectée d’une maladie orpheline, ce qui est équivalent au nombre de patients atteints de diabète. Les maladies rares ont donc un impact important sur la santé publique. En Belgique, environ 700.000 personnes souffrent d’une maladie rare. Or, on constate que les investissements en recherche ciblent tout particulièrement les maladies rares de trois types : celles qui sont les plus fréquentes dans la population ; celles qui surviennent à l’âge adulte ; celles qui sont caractérisées par un âge au décès prématuré chez les adultes. Ce sont les maladies qui touchent la petite enfance qui reçoivent les plus faibles investissements alors même qu’une maladie rare sur deux touche des enfants. [scald=27302187:sdl_editor_representation] Mais le fait que les essais cliniques doivent être souvent transnationaux, vu le faible nombre de patients, induit un surcoût : multiplicité des acteurs, des lois nationales, des comités d’éthique. C’est ce qu’invoque l’industrie. Mais, en fait, l’industrie dispose depuis l’an 2000 d’une politique de régulation offrant des avantages financiers et des avantages en matière de propriété intellectuelle à l’attention des industriels du médicament afin de les inciter à investir dans la R&D d’innovations destinées aux patients atteints d’une maladie rare, et notamment au développement de médicaments orphelins. Les pouvoirs publics compensent ainsi les industriels pharmaceutiques pour les risques qu’ils prennent face à un retour sur investissement potentiellement moindre en fournissant des crédits d’impôt sur la conduite des essais cliniques, des dispenses de frais de processus d’autorisation de mise sur le marché du médicament, et des subventions de la recherche. [scald=27302188:sdl_editor_representation] Ces aides couvrent-elles le surcoût ? Une étude récente montre que le taux de succès moyen des thérapies en développement depuis l’ouverture d’un essai clinique jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament est plus faible pour les médicaments orphelins. Il est estimé en moyenne à 6,2 % alors qu’il est de 13,8 % tous médicaments confondus. C’est vrai. Mais Les médicaments développés pour le traitement des maladies rares sont comparativement beaucoup plus chers que d’autres médicaments innovants dans des maladies moins rares. Le coût médian par patient par an en 2016 était de 140.443 dollars pour un médicament orphelin alors qu’il était de 27.756 dollars pour un médicament non orphelin, soit six fois plus ! Alors que les frais ne sont que doublés. Cela veut dire qu’ils multiplient leur prix par trois sans aucune justification. Le prix maximal pour un traitement a même été atteint récemment pour l’amyotrophie spinale avec la thérapie génique Zolgensma qui s’établit à 2,1 millions de dollars. C’est le médicament qui a été administré au bébé Pia grâce à la générosité du public. Mais cela pose problème que l’on n’ait trouvé une solution que grâce à ce mécanisme, alors que la Sécurité sociale devrait pouvoir le couvrir. [scald=27302189:sdl_editor_representation] Reste que développer un médicament orphelin coûte plus cher… Ce n’est pas certain du tout : une étude récente suggère que les coûts de développement moyens des médicaments orphelins pourraient en fait être inférieurs. Les coûts cliniques directs seraient de 166 millions de dollars pour les médicaments orphelins contre 291 millions pour les autres. La différence s’explique par la spécificité des essais cliniques dans les maladies rares. D’une part, le nombre de patients inclus est inférieur celui des essais conventionnels. D’autre part, ces essais cliniques peuvent souvent ne pas être des essais randomisés comparant la molécule à un traitement comparateur actif ou un placebo. De fait, les maladies rares sont souvent orphelines de traitement comparateur et la non-participation des patients à un essai clinique présente des enjeux éthiques de pertes de chance car l’essai est parfois le dernier recours pour accéder à un traitement. Ajoutons à cela que l’industrie pharmaceutique n’est pas le seul acteur à entrer en jeu dans le développement des thérapies. La recherche à son stade non clinique est principalement portée par des chercheurs en milieux académiques et par les associations de patients et autres entités à but non lucratif : en conséquence, une partie de la R&D est donc exclusivement financée par de l’argent public et des dons. Il apparaît ainsi que des économies pourraient être réalisées sur les coûts globaux de R&D dans le cas des médicaments orphelins et se répercuter sur la détermination de leur prix. Vous soulignez aussi que les fabricants profitent d’effets d’aubaine au détriment des patients. Les entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques ont rapidement adopté des stratégies leur permettant de réaliser des profits importants. Un médicament orphelin efficace pour une maladie rare initiale l’est parfois aussi pour d’autres maladies rares ou encore pour des maladies plus fréquentes. Par exemple, le traitement pour les tauopathies orphelines telles que la paralysie supranucléaire progressive peut aussi être utilisé pour les maladies neurodégénératives dont la maladie d’Alzheimer, une maladie nettement plus répandue. Le médicament orphelin bénéficie alors d’une extension d’indication qui permet d’accroître le nombre de patients recevant le médicament. Les industriels ont ainsi accès à un marché plus vaste que celui de la maladie rare initiale ; ils récupèrent alors les coûts fixes de R&D plus facilement avec un nombre de patients plus large. De plus, les avantages financiers et de propriété intellectuelle de la réglementation orpheline s’appliquent lorsque la taille de population cible du médicament est inférieure au seuil de prévalence des maladies rares, et non pas lorsque la maladie est stricto sensu rare. Par conséquent, si un essai clinique donné est mené sur une population de patients relativement restreinte et ciblée, son promoteur peut être éligible aux incitations proposées par la réglementation sur les médicaments orphelins. Cette politique peut donc causer des effets d’aubaine selon lesquels des projets de R&D qui auraient été menés en l’absence de la réglementation viennent à bénéficier abusivement des dispositifs d’incitation de la réglementation en se polarisant sur des sous-groupes de patients. [scald=27302190:sdl_editor_representation] Mais les fabricants ne doivent-ils pas justifier leurs coûts ? Non, le détail de leurs investissements, matériels comme humains, est une « black-box ». Ils procèdent en fait d’une autre façon pour fixer leur prix : ils s’appuient sur le principe du « value based pricing ». Selon cette approche du coût par la valeur, un fabricant définit le prix d’un bien qu’il produit en prenant en compte le bénéfice que tirera l’utilisateur de ce bien. Dans ce contexte, la mise sur le marché d’un traitement pour une maladie, qui jusqu’ici n’a aucune option thérapeutique disponible, constitue une innovation dont la valeur thérapeutique est majeure. Les industriels justifient un prix fort par la preuve des propriétés supérieures voire uniques du médicament. Dans le cas du Zolgensma, qui est le plus cher médicament du monde, l’industriel justifie ce prix sans précédent par le fait que la thérapie est curative en une perfusion unique. Il est probable aussi que le fait que le Zolgensma traite une maladie rare qui frappe des nourrissons avec une probabilité de décès en moins de deux ans conduit à accroître la valeur thérapeutique (et donc le prix) du fait de l’âge des patients. En effet, un traitement ciblant des personnes plus jeunes est susceptible de fournir une durée de bénéfice plus longue puisque les patients plus jeunes ont comparativement plus d’années à vivre que les patients plus âgés. C’est l’émotocratie, alors ? On paiera des millions pour un nourrisson, sur lequel chacun s’attendrit, quitte à oublier les autres, plus vieux et moins attendrissants ? Certaines pratiques y ressemblent vraiment beaucoup. Si le Big Pharma veut s’en défendre, qu’il soit transparent sur sa manière de fixer les prix, qu’il expose ses structures de coût. Sinon, on a toujours le doute sur le fait de payer un prix juste. Dans le dossier des médicaments contre l’hépatite C, le différentiel entre pays est considérable, pour exactement le même médicament. C’est aux pouvoirs publics de jouer le rôle d’arbitre pour représenter le rôle d’arbitre. Ils doivent davantage utiliser la prise de décision fondée sur des preuves, qui a pour but d’identifier les investissements qui présentent la plus grande valeur en rendant explicites aux pouvoirs publics les bénéfices et les coûts associés à une innovation médicale par rapport aux traitements auxquels elle se comparerait. Il faudrait aussi que les conseils d’administration des fabricants intègrent des défenseurs du bien commun au sein des organisations, comme proposé par Dewatripont & Tirole il y a déjà 20 ans. Ces défenseurs ont pour objectif de défendre une cause en particulier plutôt que le bien-être global de la firme. Enfin, nous avons trois recommandations qui pourraient éclairer les décideurs politiques. La première encourage la dynamique déjà mise en place de mise en commun de données sur les patients atteints de maladies rares. La deuxième propose de poursuivre les efforts d’augmentation du pouvoir de négociation des décideurs avec les industriels. La troisième appelle une plus grande transparence sur les coûts tout au long de la chaîne de R&D jusqu’à la fixation du prix.

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